Исследование, финансируемое NETRF
На какую критическую проблему/вопрос попытаются ответить исследователи?
Наше исследование будет посвящено критическому вопросу нейроэндокринного рака, связанному с выявлением и пониманием уязвимостей феохромоцитомы и параганглиомы (ФПГЛ) с дефицитом SDHB, редких опухолей, которые развиваются в мозговом веществе надпочечников и вненадпочечниковых параганглиях.
Почему это важно?
Хотя хирургическое вмешательство часто может вылечить феохромоцитомы и параганглиомы, некоторые опухоли рецидивируют или распространяются на другие части тела до хирургического удаления. К сожалению, когда феохромоцитомы и параганглиомы становятся метастатическими, в такие места, как лимфатические узлы, кости, легкие или печень, варианты лечения неэффективны — менее 60% пациентов с метастатической феохромоцитомой и параганглиомой выживают в течение 5 лет после постановки диагноза. Феохромоцитомы и параганглиомы с мутацией SDHB имеют значительно повышенный риск метастазирования, около 30% этих опухолей становятся метастатическими. Основным препятствием для лечения метастатических феохромоцитом и параганглиом является отсутствие эффективных методов лечения. Понимание конкретных уязвимостей феохромоцитом и параганглиом с мутациями SDHB является критическим шагом на пути к разработке более целенаправленных и эффективных методов лечения.
Что будут делать исследователи?
Мы будем использовать комбинацию высокопроизводительного лекарственного и генетического (CRISPR/Cas9) скрининга для выявления уязвимостей, характерных для феохромоцитом и параганглиом с дефицитом SDHB.
Как это может улучшить лечение нейроэндокринных опухолей?
Наша работа направлена на острую необходимость изменить клинический подход к лечению пациентов с метастатическими феохромоцитомами и параганглиомами с дефицитом SDHB, предлагая возможность персонализированного, точного медицинского подхода к лечению сложного нейроэндокринного заболевания с плохим прогнозом и ограниченными вариантами лечения.
Какой следующий шаг?
Наш следующий шаг — понять механизм действия недавно выявленных SDHB-селективных препаратов и разработать улучшенные методы лечения, которые будут использовать вновь выявленные терапевтические цели.
Ссылка на источник:
