В последние годы вы, возможно, видели заголовки и комментарии, предполагающие, что нейроэндокринный рак «уже не редкость». Эти утверждения часто указывают на рост числа диагностированных случаев и увеличение числа людей, живущих с нейроэндокринным раком.
Эти тенденции важны и должны привести к большему вниманию, выделению ресурсов и повышению срочности решения этой проблемы. Но увеличение общего числа случаев не означает автоматического упрощения поиска ответов или ускорения достижения лечения.
Когда рак встречается редко, пациенты часто сразу это чувствуют: меньше экспертов, меньше исследований, меньше подходящих клинических испытаний и больше решений, принимаемых на основе неполных данных. Для исследователей редкость меняет правила игры; многоцентровое сотрудничество, общие регистры и более продуманные дизайны клинических испытаний становятся необходимостью, а не «желательным дополнением».
В этом посте мы разъясняем, как определяется «редкость» в контексте рака и почему объединение нейроэндокринных раков в одну группу может изменить заголовок, не изменяя при этом узкое место в исследованиях.
Два способа обсуждения понятия «редкость»
Под словом «редкий» может подразумеваться как частота возникновения (новые случаи каждый год), так и распространенность (количество людей, живущих с этим заболеванием, что часто обсуждается в политике в отношении орфанных препаратов), и смешение этих двух понятий приводит к путанице.
Редкие виды рака: пороговые значения заболеваемости
- В Соединенных Штатах Национальный институт рака определяет редкий вид рака как заболевание, встречающееся менее чем у 15 человек на 100 000 человек в год.
- В Европе ESMO определяет редкие виды рака как менее чем 6 случаев на 100 000 человек в год.
Именно это определение «редкого» вида рака наиболее важно для оценки осуществимости исследований: небольшое количество случаев затрудняет набор участников для испытаний, сравнение методов лечения и сбор убедительных доказательств.
Статус орфанного препарата: пороговые значения распространенности
В США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присваивает статус орфанного препарата терапевтическим средствам, предназначенным для лечения заболеваний или состояний, поражающих менее 200 000 человек. Цель присвоения статуса орфанного препарата – стимулировать разработку методов лечения для меньших групп пациентов. Как правило, этот статус присваивается конкретному препарату для конкретного показания, а не в качестве постоянного обозначения для всего семейства онкологических заболеваний.
Два критерия, определяющие понятие «редкий»
Заболеваемость = количество новых случаев заболевания каждый год.
Распространенность = количество людей, живущих с данным диагнозом в настоящий момент.
Это означает, что рак может быть:
- Редким по заболеваемости, но не орфанным по распространенности: мало новых диагнозов каждый год, но много людей живут с этим заболеванием, потому что продолжительность жизни может быть длительной.
- Орфанным по распространенности, но не редким по заболеваемости: много новых диагнозов каждый год, но меньше людей живут с этим заболеванием в любой момент времени, потому что продолжительность жизни может быть короткой.
- И редким и орфанным.
- Ни тем, ни другим, в зависимости от того, как определяется и классифицируется заболевание.
Вот почему споры о «редких» заболеваниях могут заходить в тупик; часто сравниваются разные критерии.
Итак, являются ли нейроэндокринные виды рака редкими?
Это зависит от того, как вы определяете «редкость», но многие нейроэндокринные раки по-прежнему остаются редкими там, где это наиболее важно, на уровне конкретного диагноза. Нейроэндокринный рак — это общий термин, охватывающий множество различных заболеваний с разными первичными локализациями, степенями злокачественности и биологическими свойствами, включая как нейроэндокринные опухоли, так и нейроэндокринные карциномы. В совокупности общие цифры могут казаться большими. Однако пациенты лечатся по конкретным диагнозам, и многие из них остаются редкими, что влияет на возможность проведения исследований.
Вот почему утверждение «уже не редкость» может быть одновременно и верным, и вводящим в заблуждение. Рост осведомленности и диагностической ценности должен привлекать больше внимания и инвестиций, но изменение заголовка не устраняет узкое место, связанное с малым количеством случаев, которое замедляет клинические испытания и ограничивает доказательства. Именно здесь становится очевидным разрыв между видимостью и возможностью решения проблемы.
Что не решает видимость
Даже если общая категория кажется обширной, это автоматически не создает:
- достаточное количество пациентов в одном центре для проведения исследования;
- достаточное количество образцов тканей для быстрой проверки биомаркеров;
- достаточное количество сопоставимых данных, чтобы понять, какие методы лечения действительно работают лучше всего.
Чтобы двигаться быстрее, мы должны напрямую решить проблему малого количества данных.
Что ускоряет прогресс
Прогресс достигается благодаря инфраструктуре, созданной для редких заболеваний:
- многоцентровые исследования, разработанные для небольших групп пациентов;
- общие реестры и наборы данных, позволяющие использовать опыт каждого пациента для расширения доказательной базы;
- общие биообразцы и стандартизированная патология, позволяющие проверять и воспроизводить результаты
эффективные схемы исследований, когда проведение классических крупных рандомизированных исследований невозможно.
Именно поэтому стратегии лечения редких видов рака остаются крайне важными для нейроэндокринных видов рака, даже несмотря на растущую осведомленность сообщества о них.
Главный вывод NETRF
Мы приветствуем растущее признание того, что нейроэндокринные виды рака заслуживают гораздо большего внимания, чем им уделялось исторически. Но мы не будем путать видимость с возможностью решения проблемы.
Расширение области исследования может помочь миру обратить на это внимание, но для более быстрого излечения необходимо создать инфраструктуру, которая сделает небольшие числа научно обоснованными.
В этом заключается проблема редких видов рака и возможность для всего нейроэндокринного сообщества.
NETRF продолжит инвестировать в совместные научные исследования, которые позволяют быстрее превращать небольшие числа в более убедительные доказательства. Мы приглашаем все сообщество присоединиться к нам в этих усилиях, будь то участие в исследованиях, усиление голосов пациентов или поддержка работы, которая делает это возможным.
Ссылка на статью:
