- FDA предоставило приоритетное рассмотрение дополнительной заявки на новый препарат (sNDA) с просьбой об одобрении белзутифана (Велирег) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с распространенной, неоперабельной или метастатической феохромоцитомой и параганглиомой.
- Данные исследования LITESPARK-015 фазы 2 (NCT04924075) подтверждают эту sNDA.
- В соответствии с Законом о сборах за лекарства, отпускаемые по рецепту (PDUFA), была установлена целевая действия — 26 мая 2025 года.
Ожидается, что результаты исследования будут представлены на предстоящей медицинской конференции.
Открытое многокогортное международное исследование включало пациентов в возрасте 12 лет и старше, которые были стратифицированы на следующие когорты: когорта A1 включала пациентов с распространенной феохромоцитомой и параганглиомой, когорта A2 включала пациентов с нейроэндокринными опухолями поджелудочной железы (НЭО ПЖ), когорта B1 включала пациентов с опухолями, связанными с болезнью фон Гиппеля-Линдау (VHL), когорта C включала пациентов с распространенными гастроинтестинальными стромальными опухолями, а когорта D включала пациентов с распространенными солидными опухолями с генетическими изменениями, связанными с HIF-2α.
В когорте А1 пациентам требовался подтвержденный диагноз местно-распространенной или метастатической феохромоцитомы или параганглиомы, которые нельзя было вылечить хирургическим путем или лечебной терапией. Пациенты имели право на получение белзутифана в качестве терапии первой линии, если не было других эффективных вариантов.
Те, кто не подходил для системной химиотерапии или решил отказаться от нее, также могли участвовать. Не было никаких ограничений, основанных на предыдущем системном лечении, хотя локорегиональная и (нео)адъювантная терапия не считались предыдущими системными терапиями. Пациенты должны были иметь стабильное артериальное давление без изменений в приеме антигипертензивных препаратов в течение как минимум 2 недель до регистрации.
Исследование также позволило лицам с историей болезни VHL присоединиться к когорте A1, при условии, что их поражения, связанные с VHL, были локализованы и не требовали немедленного лечения. Хирургические резекции локализованных опухолей, связанных с VHL, были приемлемы, если не было истории метастатического распространения этих опухолей. Однако предшествующая системная терапия этих опухолей не допускалась.
Участники когорты А1, как и участники других когорт, получали белзутифан в дозировке 120 мг один раз в день, продолжая прием до прогрессирования заболевания или принятия решения о прекращении лечения.
Первичной конечной точкой исследования был слепой независимый центральный обзор (BICR) – оценка ЧОО по критериям RECIST 1.1. Вторичные конечные точки состояли из оценки DOR по BICR, времени до ответа, уровня контроля заболевания и выживаемости без прогрессирования; общей выживаемости; безопасности; и времени до операции.
Ранее, в августе 2021 года, FDA одобрило белзутифан для лечения взрослых пациентов с заболеванием VHL, которым требуется терапия по поводу сопутствующего почечно-клеточного рака (ПКР), гемангиобластом центральной нервной системы или НЭО ПЖ, не требующих немедленного хирургического вмешательства. Затем, в декабре 2023 года, препарат был одобрен FDA для лечения пациентов с распространенным ПКР после применения ингибитора PD-1 или PD-L1 и ингибитора тирозинкиназы VEGF.
Ссылка на статью:
