14 мая 2025 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило препарат белзутифан (Welireg, Merck & Co., Inc.) для взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с местнораспространенной, неоперабельной или метастатической феохромоцитомой или параганглиомой (ФПГЛ). Это первое одобрение FDA пероральной терапии для ФПГЛ.
Эффективность оценивалась в LITESPARK-015 (NCT04924075), открытом многокогортном исследовании. Когорта A1 была проведена среди 72 пациентов с измеримым заболеванием, подтвержденным слепым независимым центральным обзором (BICR) по RECIST v1.1, документированным гистопатологическим диагнозом ФПГЛ и местнораспространенным или метастатическим заболеванием, не поддающимся хирургическому вмешательству или радикальному лечению. Пациенты с сопутствующей гипертонией с адекватно контролируемым артериальным давлением не должны были менять антигипертензивные препараты в течение как минимум 2 недель до начала исследования. Пациенты с карциноматозным менингитом были исключены.
Основным показателем эффективности была частота объективного ответа (ЧОО) по BICR с использованием RECIST v1.1. Дополнительными показателями эффективности были продолжительность ответа (DOR) и количество пациентов, у которых наблюдалось снижение дозы по крайней мере одного антигипертензивного препарата не менее чем на 50%, сохранявшееся в течение как минимум шести месяцев. ЧОО составила 26% (95% ДИ: 17, 38). Медиана DOR составила 20,4 месяца (95% ДИ: 8,3, NR). Из 60 пациентов, принимавших базовые антигипертензивные препараты, у 19 (32% [95% ДИ: 20, 45]) наблюдалось снижение дозы по крайней мере одного антигипертензивного препарата не менее чем на 50% в течение как минимум шести месяцев.
Наиболее распространенными побочными реакциями (≥25%), включая отклонения лабораторных показателей, были анемия, утомляемость, мышечно-скелетные боли, снижение уровня лимфоцитов, повышение уровня аланинаминотрансферазы, повышение уровня аспартатаминотрансферазы, повышение уровня кальция, одышка, повышение уровня калия, снижение уровня лейкоцитов, головная боль, повышение уровня щелочной фосфатазы, головокружение и тошнота.
Рекомендуемая доза белзутифана для взрослых составляет 120 мг перорально один раз в день. Рекомендуемая доза для детей в возрасте 12 лет и старше рассчитывается на основе массы тела. Для детей весом ≥ 40 кг доза составляет 120 мг перорально один раз в день. Для детей весом < 40 кг доза составляет 80 мг перорально один раз в день. Прием белзутифана продолжается до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.
Ссылка на источник:
